Il medicinale di Gilead entra nel Servizio sanitario nazionale per i pazienti che non rispondono alla terapia standard. Oggi a Milano confronto tra specialisti e associazioni
Una nuova opzione terapeutica per i pazienti affetti da colangite biliare primitiva (Pbc). L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha ammesso alla rimborsabilità seladelpar, farmaco sviluppato da Gilead Sciences, destinato alla cura di questa rara malattia autoimmune del fegato che colpisce soprattutto le donne.
Il medicinale potrà essere utilizzato in combinazione con l’acido ursodesossicolico (Udca) nei pazienti con risposta insufficiente alla terapia di prima linea oppure in monoterapia nei casi in cui l’Udca non sia tollerato, entrando così tra le opzioni disponibili nel Servizio sanitario nazionale.
Il punto sulle prospettive di cura della patologia è stato al centro di un incontro con la stampa organizzato oggi a Milano, allo Hyatt Centric Milano Centrale, con la partecipazione di specialisti e rappresentanti delle associazioni di pazienti. Tra gli interventi quelli di Marco Carbone, professore associato all’Università Milano-Bicocca e dirigente medico all’Asst Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Davide Salvioni, presidente dell’Associazione malattie autoimmuni del fegato (Amaf), e Carmen Piccolo, executive country medical director di Gilead Sciences Italia.
La Pbc è una malattia epatica cronica autoimmune e colestatica che interessa soprattutto donne tra i 45 e i 65 anni. In Italia si stimano circa 28 casi ogni 100mila abitanti e circa 5 nuove diagnosi all’anno ogni 100mila persone. Spesso la patologia è inizialmente asintomatica e viene individuata casualmente attraverso esami di routine, ad esempio in presenza di valori elevati di fosfatasi alcalina nel sangue.
Tra i sintomi più comuni figurano affaticamento e prurito cronico, che può compromettere in modo significativo la qualità della vita. La malattia può progredire nel tempo verso fibrosi avanzata e cirrosi, fino a rendere necessario il trapianto di fegato. Attualmente le terapie disponibili mirano soprattutto a rallentarne la progressione e ad alleviare i sintomi.
Secondo lo studio di fase 3 “Response”, che ha coinvolto 193 pazienti trattati con una dose orale giornaliera di 10 mg di seladelpar o placebo per 12 mesi, il 62% dei partecipanti trattati con il farmaco ha raggiunto l’endpoint primario di risposta biochimica composita al mese 12, contro il 20% del gruppo placebo. Inoltre il 25% dei pazienti ha registrato la normalizzazione dei livelli di fosfatasi alcalina, parametro considerato predittivo degli esiti a lungo termine nella Pbc.
I pazienti trattati con seladelpar hanno mostrato anche una riduzione significativa del prurito rispetto al placebo, con un miglioramento medio di 3,2 punti su una scala da 0 a 10 nei casi con sintomi moderati o gravi. I dati di sicurezza indicano infine un profilo favorevole e una buona tollerabilità del trattamento.
“Questo risultato rappresenta un ulteriore passo avanti verso un cambio di paradigma nella gestione della colangite biliare primitiva”, ha commentato Carmen Piccolo, sottolineando come l’obiettivo sia non solo migliorare i parametri clinici ma anche la qualità di vita dei pazienti.
