Al Residence “Daniele Chianelli” un convegno nazionale riunisce i massimi esperti italiani. Già trattato un primo paziente ternano con risultati molto positivi
Perugia si conferma punto di riferimento nel panorama medico-scientifico europeo grazie ai primi risultati della terapia genica applicata alle emoglobinopatie, in particolare all’anemia falciforme. Una svolta che potrebbe cambiare radicalmente la vita di bambini e ragazzi affetti da questa grave patologia, fino a pochi anni fa curabile solo in casi limitati tramite trapianto di midollo osseo con donatore perfettamente compatibile.
A fare il punto su questa rivoluzione terapeutica è il convegno “Costruire la rete per la sfida della Terapia genica nelle emoglobinopatie”, in corso al Residence “Daniele Chianelli” e in chiusura domani, sabato. L’incontro ha riunito medici e ricercatori provenienti dai principali centri italiani di riferimento, tra cui Roma, Milano, Firenze, Padova, Ferrara, Cagliari, Modena, Pescara, Genova e Pavia.
Nel corso del convegno sono stati presentati i primi risultati della nuova terapia basata sull’editing genomico, che consente di intervenire direttamente sul difetto genetico responsabile della malattia. Un percorso altamente innovativo che vede l’Azienda ospedaliera di Perugia – attraverso l’Oncoematologia pediatrica, la Struttura complessa di Ematologia con Tmo, il Centro Trasfusionale e la Farmacia ospedaliera – riconosciuta come centro di eccellenza europeo.
L’anemia falciforme è una malattia che impone spesso ai pazienti una vita segnata da continue trasfusioni e crisi dolorose anche molto gravi, con pesanti conseguenze sulla qualità della vita. Con la nuova terapia, però, si apre una prospettiva concreta di cura per una platea più ampia di bambini e giovani adulti.
Il primo paziente, un ventenne originario del Ternano, è già stato sottoposto al trattamento con risultati definiti estremamente soddisfacenti. Intanto un quattordicenne e un altro ventenne del Perugino hanno completato la raccolta delle cellule staminali e attendono ora il prodotto geneticamente modificato, mentre l’equipe perugina prosegue con l’obiettivo di estendere il trattamento ad altri giovani pazienti.
Il convegno rappresenta quindi un passaggio strategico anche per rafforzare il ruolo del Centro Trapianti dell’Azienda ospedaliera di Perugia, che mira a candidarsi come punto di riferimento nazionale per le terapie geniche dedicate a bambini e giovani adulti.
A sottolineare l’importanza del traguardo raggiunto è stato Franco Chianelli, presidente del Comitato: «Siamo orgogliosi di questo straordinario traguardo che pone ancora una volta Perugia ai vertici europei. Nel 2016 il Comitato Chianelli sostenne, insieme a Fondazione Perugia, un progetto all’avanguardia: il Laboratorio del “Globulo rosso” che si occupava e si occupa di emoglobinopatie. Da quel seme è nata una realtà che oggi dona tanta speranza a bambini e ragazzi. Investire nella ricerca è uno degli obiettivi della nostra associazione. Sostenere giovani ricercatori e i loro progetti innovativi è fondamentale. A distanza di dieci anni vedere questi risultati ci riempie di soddisfazione».
Al convegno hanno preso parte anche diverse autorità istituzionali, tra cui la presidente della Regione Stefania Proietti, il direttore dell’Azienda ospedaliera di Perugia Antonio D’Urso, il senatore Francesco Zaffini (presidente della Commissione Sanità e lavoro al Senato), la presidente dell’Assemblea legislativa Sarah Bistocchi e il presidente della Provincia Massimiliano Presciutti.
Un percorso, quello avviato a Perugia, che oggi si traduce in una concreta speranza di guarigione per molti giovani pazienti e che rafforza il ruolo dell’Umbria nella medicina d’avanguardia, con la ricerca al centro di una sfida che guarda al futuro.
