Lo studio sulla emofilia coordinato da Perugia è stato pubblicato sulla rivista scientifica The Journal of Clinical Investigation.
Francesca Fallarini, del Dipartimento di Medicina sperimentale dell’Università di Perugia, ha coordinato un gruppo di ricerca internazionale – grazie anche a un finanziamento Telethon – che ha individuato una molecola che può bloccare gli anticorpi scatenati dall’organismo “a seguito delle infusioni del fattore mancante a cui si sottopongono le persone affette da emofilia A”. Lo studio è stato pubblicato sulla rivista scientifica The Journal ofClinical Investigation. I ricercatori hanno messo in evidenza che i pazienti emofilici che sviluppano anticorpi contro il fattore VIII presentano un difetto nella produzione di chinurenina, una molecola che svolge un importante ruolo nella risposta immunitaria.
Provando così a somministrare la chinurenina ad animali affetti da emofilia A, hanno osservato che questa molecola è in grado di impedire lo sviluppo di anticorpi contro il fattore VIII e preservare così l’efficacia della terapia. “I risultati di questo lavoro – spiega Francesca Fallarino, docente del Dipartimento di Medicina sperimentale dell’Università di Perugia – pongono così le basi per la messa a punto di nuove strategie terapeutiche in grado di prevenire la formazione di anticorpi che rendono oggi parzialmente inefficace la terapia sostitutiva in una certa percentuale di pazienti colpiti da emofilia. Si tratta di un risultato importante per i pazienti di oggi, in attesa delle nuove prospettive aperte su altri fronti dalla ricerca Telethon, prima fra tutte la terapia genica: grazie a questa tecnica, infatti, in futuro si potrebbe correggere il difetto alla base dell’emofilia tramite l’utilizzo di un virus opportunamente modificato in grado di trasportare una versione corretta del gene difettoso in questi pazienti. Nell’attesa, però, è molto importante studiare anche come migliorare l’efficacia della terapia attualmente
